看点
NMPA批准肺癌1类新药「舒沃替尼片」
炙手可热的降脂新靶点PCSK9，两款药物接连获NMPA批准上市
FDA批准进行性骨化性纤维发育不良和CD55缺陷型蛋白丢失性肠病治疗新药
FDA批准两款治疗多发性骨髓瘤的双特异性抗体。
8月还有哪些新药获批上市？请看下文。
01
NMPA批准上市的创新药
8月4款新药首次获得NMPA批准上市，其中2款国产新药，2款进口新药，详情见下表：
表1.2023年8月NMPA批准的新药
舒沃替尼片
8月23日，NMPA附条件批准迪哲（江苏）医药股份有限公司申报的1类创新药舒沃替尼片（舒沃哲）上市。该药物用于治疗既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，或不耐受含铂化疗，并且经检测确认存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。
EGFR突变是NSCLC常见的基因突变类型。舒沃替尼是一款口服、不可逆、针对多种EGFR突变压型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂，是迄今为止肺癌领域首个且唯一获得中美双突破性疗法认定的国产新药。
托莱西单抗
8月16日，NMPA批准信达生物研发的托莱西单抗注射液上市，用于治疗原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症）和混合型血脂异常。
该药为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂。相较于汀类等传统降血脂药物，PCSK9抑制剂可以大幅减轻低密度胆固醇（LDL）水平，且具有心脑血管方面的获益以及较低的肝肾毒性风险，被认为是降脂药物的后起之秀。
目前我国已有两款进口PCSK9单抗获批上市，分别为安进的依洛尤单抗及赛诺菲/再生元的阿利西尤单抗，托莱西单抗是国内首款本土企业原研的PCSK9单抗。此外君实、康方、恒瑞的PCSK9单抗也已提交上市申请。
表2.2023年8月NMPA批准的进口新药
英克司兰钠注射液
英克司兰钠注射液（inclisiran，乐可为）是诺华的研发的长效降脂药物，从源头上阻断PCSK9蛋白的合成，从而长期稳降低LDL-C水平。
该药于2020年12月被EMA批准用于治疗成人高胆固醇血症或混合性血脂异常，2021年12月被FDA批准上市。今年7月获FDA批准，将适应症扩大为原发性高脂血症成人患者。其2023年上半年的销售额1.42亿美元，已超过去年全年销售额（1.12亿美元）。GlobalData预测，英克司兰钠注射液到2027年，销售额有望达到25亿美元。
PCSK9是国内炙手可热的降脂药靶点，上文提到首个国产PCSK9单抗已在本月获批上市，但不同于抗体药物，inclisiran是一款siRNA药物，每年仅需注射两次，即可有效降低LDL-C水平，为国内高血脂患者带来更多治疗选择。
甲磺酸贝舒地尔片
8月1日，NMPA批准了烨辉医药申报的ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片的上市申请，用于治疗慢性移植物抗宿主病（GVHD）。
贝舒地尔是KadmonHoldings开发的一款ROCK2激酶抑制剂，ROCK2介导的信号通路在调节炎症和纤维化反应中具有重要作用。贝舒地尔可以减轻STAT3的磷酸化，加强STAT5的磷酸化，从而下调过度活化的T辅助细胞（Th17），并增强调节性T细胞（Treg）功能，进而重建免疫平衡。
2019年烨辉医药与KadmonHoldings达成合作，在中国共同开发和商业化贝舒地尔用于治疗GVHD。2021年7月FDA批准贝舒地尔用于治疗12岁以上的慢性GVHD患者，本次NMPA的批准将惠及更多国内患者。
02
美国FDA批准的新药
8月，美国FDA药品审评和研究中心（CDER）批准了13款新药，包括2个新分子实体SOHONOS和IZERVAY，5款生物药TYRUKO、EYLEAHD、VEOPOZ、ELREXFIO、TALVEY，以及2个新剂型、3款新药物组合和1个新配方药物。
表3.2023年8月美国FDA批准的新药
SOHONOS
SOHONOS由Ipsen开发，获FDA批准用于减少8岁及以上女性和10岁及以上男性进行性骨化性纤维发育不良(FOP)成人和儿童患者的新异位骨化体积。
FOP是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，随着病情进展肌肉、肌腱和韧带等结缔组织逐渐转变为骨组织，导致运动受限、畸形和严重残疾。目前FOP影响着美国约400人、全球900人的生活，主要治疗手段是姑息治疗，FOP患者中位预期寿命只有56岁，造成过早死亡原因通常是胸腔周围骨化导致呼吸困难，或跌倒导致骨折或头部受伤。
SOHONOS是一种口服选择性视黄酸受体γ激动剂，视黄酸受体γ是视黄素信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。SOHONOS旨在介导视黄素信号传导途径中受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少新骨骼的形成。SOHONOS是FDA目前批准的唯一一款治疗FOP的药物。
IZERVAY
IVERICBIO研发的Izervay作为一种新疗法，每月注射一次，可减缓晚期和严重的年龄性相关性黄斑变性（AMD）的进展。Izervay通过阻止C5蛋白的过量产生，可将GA病变生长速度降低约35%，而C5蛋白被认为在与GA相关的疤痕和视力丧失的发展和生长中发挥着关键作用。
GA会导致视网膜细胞区域萎缩、死亡，从而导致视野盲点不断扩大，严重影响正常生活。在美国大约有150万人患有GA，75%的患者未得到诊断，如果不及时治理治疗，三分之二的患者可能会失明或者严重视力受损。
目前市场上仅有两款GA治疗药物，除IZERVAY外另外一款是Apellis的C3环肽抑制剂Pegcetacoplan，商品名为Syfovre。
TYRUKO
Tyruko是诺华制药旗下的山德士公司开发的Tysabri生物类似药，用于治疗多发性硬化症(MS)，以及中度至重度克罗恩病(CD)患者。
EYLEAHD
EyleaHD（aflibercept，阿柏西普）获批用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)、糖尿病性黄斑水肿(DME)和糖尿病性视网膜病变(DR)患者。该药是一种血管内皮生长因子(VEGF)抑制剂，由再生元和拜耳联合开发，本次获批的是8mg规格（高剂量版）。相较于Eylea，高剂量版可以减少患者接受治疗的频率，减轻眼部疾病患者以及注射医生的治疗负担。
VEOPOZ
Veopoz是利用再生元专有的VelocImmune技术开发一种全人源单克隆抗体，FDA批准其用于治疗患有CD55缺陷型蛋白丢失性肠病（（PLE)，也被称为CHAPLE病）的成人和1岁及以上儿童患者。
CHAPLE病是一种罕见疾病，它是补体调节因子CD55基因突变引起，导致补体系统异常攻击人体正常细胞。全世界确诊的患者不到100名，主要症状包括腹痛、恶心、呕吐、食欲不振、水肿等，也可能发生严重的血栓性血管阻塞，危及生命。
Veopoz是一种IgG4抗体，与野生型和变异型人类C5具有高亲和力，能够阻断补体因子C5的活性并预防补体途径介导的疾病，是FDA批准的第一个用于治疗CHAPLE病的药物，也是再生元第10款被FDA批准的药物。
ELREXFIO
ELREXFIO是辉瑞开发的一款BCMA/CD3双特异性抗体，经FDA加速批准用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成人患者，这些患者此前至少接受过包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体四种疗法治疗。目前辉瑞正在进行的MagnetisMM临床计划，力求将ELREXFIO拓展到早期治疗。
TALVEY
TALVEY是强生开发一款CD3/GPRC5D双特异性抗体皮下注射剂。与ELREXFIO相同，被FDA批准用于四线以上治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的成年患者。
值得一提的是，强生的BCMA/CD3双抗teclistamab于2022年获批上市，是全球首款BCMA/CD3双特异性抗体。TALVEY是第二款被批准用于治疗多发性骨髓瘤的双特异性抗体。
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